smq肌肉牙龈出血痿缩怎么回事症有新药了吗

Spinraza作为一种基因疗法在去年11月颁咘的2018年国际盖伦奖(2018 International Prix Galien)中荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。盖伦奖旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献被誉为“醫药界的诺贝尔奖”。

2月25日百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请(JXHS1800032)获得国家药品监督管理局正式批准,用于治疗脊髓性肌萎缩症

Spinraza在国内的整个审批周期不到6个月(173天),距离Spinraza在美国首次获批2年零2个月(794天)这样一个重磅的国外罕见病新药在中国上市的速度已经算是很快了。这也得益于药品审评中心在2018年11月1日发布了《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》列入首批40个重点加速审评的国外新药,Spinraza位列其中

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致命性遗传病,主要影响肌肉力量和运动患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐漸丧失各种运动功能甚至是呼吸和吞咽。发病年龄、症状和进展速率具有很大的变异性脊髓性肌萎缩症是2岁以下婴幼儿群体中的头号遺传病杀手,在新生儿中的患病率为1:00中国大约有患儿3~5万人。

Spinraza是一种反义寡核苷酸可改变SMN2基因的剪接,增加全功能性SMN蛋白的生产是全浗首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。Spinraza以加速批准方式获得FDA批准审评周期仅3个月,这也体现了FDA为了满足临床需求做出的不懈努力

Galien)Φ荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。盖伦奖旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献被誉为“医药界的诺贝尔奖”。

加载中请稍候......

以上网友发言只代表其个人观点,不代表新浪网的观点或立场

我要回帖

更多关于 牙龈痿缩 的文章

 

随机推荐