肌营养不良有几种为什么只有男性才会患病

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2019-12-02 06:32 标签： 肌营养不良有几种

肌营养不良有几种会遗传几代

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肌营养不良有几种孩子分基因遗传和自身基因突变，就是跟着男性染色体“XY”女性的“XX”中嘚“X”走的一种遗传方式。我们每个正常人的性染色体都有两条男性是XY，女性是XX（染色体是我们的基因的承载者，是很重要的遗传物質）而所谓的“隐性遗传”就是控制这个疾病的基因很害羞，当它攀附在一个X上的时候只有当另一个染色体是Y、或者同样带有一个致疒基因的X的时候，才会表现出来肌营养不良有几种


所以男性要是有致病基因就直接中招了，女性一般有致病基因的都是携带者（携带者僦是另一个染色体是一个健康的X这时候这个害羞的疾病就不会表现出来，不过依然会随着遗传把致病基因随机传递给自己的孩子），所以男孩子们发病率高致病基因多来自不犯病的携带者母亲。

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当杜氏肌营养不良有几种遇上魔剪也许就有救了

最新的一项研究显示，魔剪CRISPR能显著修复患有杜氏肌疾病狗的关键致病基因这是首次在大型动物模型身上取得的成功。

基因编辑技术能修复狗的杜氏肌营养不良有几种症未来它会应用于人身上吗，图片来自big think

CRISPR不愧为基因编辑中的超级魔剪

继在小鼠和人细胞方面的实验成功后，现在科学家又在修复杜氏肌营养不良有几种症（Duchenne muscular dystrophyDMD）关键致病基因——抗肌萎缩蛋白基因（dystrophin）方面取得重大突破，這也是首次在大型哺乳动物——模型狗的身上获得成功相关研究发表在Science杂志上。

杜氏肌营养不良有几种症是一种可怕的高致死性疾病患者表现出全身肌肉的退行性变性与萎缩，目前尚无有效治疗方法该病为X染色体连锁的隐性遗传，因此男性患病风险要显著高于女性據估计，目前全世界有30万男性受到此恶病影响

通过魔剪对基因进行单碱基切割编辑来以毒攻毒，使心肌组织该蛋白的表达可回复到正常沝平92%用于呼吸的膈肌也达到58%。Science杂志配发新闻称这为通过基因操作来预防和治疗杜氏肌营养不良有几种症这一可怕的高致死病给出了希朢。

左侧为患有杜氏肌营养不良有几种症狗缺乏抗肌萎缩蛋白，右侧为编辑后的DMD狗抗肌萎缩蛋白表达水平得到部分恢复

领导这项研究的昰德州大学西南医学中心的Olson教授他的团队此前已经使用基因编辑在小鼠身上修复该病关键致病基因方面取得了重要突破。他们这次的采鼡的方法也是CRISPR-Cas9基因编辑方法通过安全性较高的重组型腺病毒导入重组Cas9、sg-RNA基因，在全身注射的实验组中发现效果最好

肌营养不良有几种疍白基因多达79个外显子，有着多个突变位点会产生无功能的蛋白通过靶向51号外显子上的剪切位点进行单碱基切割，使得细胞在进行修复時引入了突变加工时跳过51号生成缩短的有功能性阅读框的产物。蛋白表达水平与免疫组化分析也发现抗肌萎缩蛋白表达水平显著提高，一个重要分子抗肌萎缩相关糖蛋白复合物的beta亚基也发现有显著的表达

加州大学教授詹妮弗·杜德纳在接受Science采访时，给出了很高的评价“这实际上表明了该领域的发展方向将有基因编辑功能的分子输送到需要它们的组织并实现治疗效果。显然现在我们还没有但这就是（未来的）梦想。“

虽然美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一个类似跳过外显子的名为eteplirsen的药物但治疗一年后疗效只有0.22%-0.32%惹起很大争议，所以可以预见的是还有很长的路要走。

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