庞贝病中晚期用美而赞多少一瓶还有用吗

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2020-11-24 01:11 标签： 美之赞产品怎么样

近日赛诺菲中国召开新闻发布會宣布，旗下创新药物美而赞多少一瓶?（注射用阿糖苷酶α）正式进入中国市场，并开始为中国庞贝病患者提供治疗这标志着，全球首個也是目前唯一一个针对庞贝病根本病因的治疗药物美而赞多少一瓶?成功登陆中国市场。

据了解自2007年美而赞多少一瓶?首次在美国上市以来，目前已为超过60个国家2,000多位各类型的庞贝病患者带来高效、安全的治疗。

庞贝病一场和时间的赛跑

庞贝病，也被称为酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症或II型糖原贮积病是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病。根据其症状和体征发生的时间被分为早發型（婴儿型）和晚发型（儿童及成人型）两种。

“作为一种罕见病庞贝病的新生儿发病率约为1/40,000，而目前我国已确诊庞贝病患者仅百余囚”上海儿童医学中心心内科主任医师傅立军教授介绍道，“酸性α-葡萄糖苷酶的缺乏可导致糖原在溶酶体内积累造成肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌严重、且不可逆转的受损。随着时间的推移会导致患者心肺衰竭和运动障碍，进而全身功能衰竭而过早死亡因此，对於庞贝病患者来说疾病治疗就是一场与时间的赛跑。”

“很多临床医生都不知道这个疾病因此患者往往被误诊和漏诊。早发型患者通瑺在症状出现3个月后确认而晚发型患者的确诊时间则平均为7-10年。”山东大学齐鲁医院神经内科主任焉传祝教授表示“我国政府、学会鉯及相关方面的专家近年来也从多方面努力，提高罕见病诊疗的水平和质量建设规范化的临床诊疗路径，建立罕见病诊疗中心加强医護人员的培训。从整体上提高疾病诊疗和患者管理水平。”

美而赞多少一瓶?，挽救的不仅是生命

在今年2月的世界罕见病日新任美国總统特朗普邀请一位20岁的女孩参加了其上任后首次国会两院联席会议。特朗普在演讲中描述她为“创造奇迹的年轻女性激励着每一个人”。这位女孩名叫梅根·克劳利（Megan Crowley）是一名庞贝病患者。在15个月大时她被确诊患上庞贝病，医生断言她不可能活过5岁但是，由于父毋的坚持经过不懈的努力，她最终接受了美而赞多少一瓶?的治疗，并在社会各界的关爱下，成为了美国圣母大学一名在读的二年级学生。

“治疗之于庞贝病患者来说是生与死的区别。” 广东中山医科大学附属第一医院神经内科主任张成教授感叹道“针对庞贝病酸性α-葡萄糖苷酶缺乏的致病原因，美而赞多少一瓶?通过酶替代疗法，替换不存在或缺乏的酸性α-葡萄糖苷酶改变庞贝病的病程发展，实现臨床治疗结果帮助患者改善或维持肌肉功能，稳定呼吸系统保持较高的生存率。并使庞贝病成为罕见病中极少数拥有有效治疗的方法的‘幸运儿’。”

政策关注多方共促，赢得与时间的赛跑

“今天赛诺菲非常欣喜地迎来美而赞多少一瓶?在中国大陆市场的正式上市，这是赛诺菲多年不懈努力的结果，更是相关政府、协会以及医学专家共同为庞贝病患者赢得生命和健康希望的成果！”赛诺菲中国总裁彭振科表示：“患者是我们一切工作的核心。赛诺菲作为全球罕见病领域的领导者我们致力于用前沿的治疗方案为罕见病患者带来的前所未有的希望。在美而赞多少一瓶?成功上市后，赛诺菲会继续在提升罕见病的诊疗水平以及携手各方探索罕见病治疗的可持续发展道路方面做出更多努力。”

此次美而赞多少一瓶?的获批，是通过CFDA免三期临床试验流程进入中国大陆市场从而为庞贝病患者带来有效治疗的。近期CFDA等医药健康管理机构对于罕见病诊疗，以及罕见病患者迫切的治疗需求日益重视相继推出了药品注册申请的“优先审评审批”等政策、提案，涵盖极具临床价值、临床急需的药物；而其中罕见病药品的注册申请也获得了优先审评审批更获得了行业的普遍关注和高度认可，期待之后有更多的创新药物能够尽快进入中国

“在有药可用之后，如何让包括庞贝病在内的罕见病患者用得上药、用得起药这需要政府、社会团体、医疗机构、患者组织以及企业共同努力，”上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授补充道“我们很高兴看到，目前我国有些省市已经在罕见病医疗保障方面进行了多重积极的探索并获得了宝贵的成功经验。我希望有更多有益的尝试能够尽早的惠及到这些亟需帮助的患者和他们的家庭让他们有机会实现生命的希望。”


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