溶酶体合成多种水解酶中存在降解多糖的酶吗

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2020-12-13 04:25 标签： 溶酶体合成多种水解酶

　　患者因酶缺失或酶结构缺陷致使细胞中相应的底物无法降解而贮存，堆积在次级溶酶体中造成细胞代谢障碍。故又称溶酶体贮积病粘多糖贮积病是一组由于溶酶体酶缺陷造成的酸性粘多糖分子(氨基葡聚糖)不能降解，导致组织中大量粘多糖沉积和尿中粘多糖排泄增加而发生的疾病

黏多糖贮积症I型药物拉罗尼酶获批国内上市

　　中国食品药品网讯（记者陆悦） 6月3日记者从国家药品监督管理局获悉，由Genzyme公司申报的注射用拉罗尼酶浓溶液（Aldurazyme商品名：艾而赞）通过优先审评审批程序获批在国内上市，用于罕见病黏多糖贮积症I型患者（MPSI）的长期酶替代治疗用于治疗疾病的非神经系统表现。该药是首个MPSI患者治疗用药

　　黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢最终贮积在体内而发生的疾病。2018年5月黏多糖贮积症被列入中国《第一批罕见病目录》中。在今年5月15日的“国际黏多糖贮積症关爱日”,上海市罕见病防治基金会等四家单位联合发布了《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告报告显示国内MPS患者組织正式注册的患者为378名，其中儿童患者约占84%预备注册患者约200多名。在照料方面60%患者存在行动困难，54%生活不能完全自理80%求学困难，導致患者家属全年平均110天照料陪护在费用方面，疾病平均总支出为36万元由于国内缺乏有效的特异性药物治疗手段，41%的患者在确诊后未接受任何治疗47%的患者只能对症治疗，甚至有8.95%的患者为了接受特异性药物的治疗而远走海外

　　黏多糖贮积症可分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型等7种型。其中黏多糖贮积症I型（MPSI）由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积进而危及生命。拉罗尼酶是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶经由体外细胞培养提取得到，作为外源性酶用于MPSI患者可缓解其由于多糖貯积引起的多器官功能失调。

　　Aldurazyme于2003年在美国获批上市但始终未进入中国市场。2019年3月国家药监局药审中心公示了第二批临床急需境外噺药名单，Aldurazyme即位列其中2019年5月，Genzyme公司向药审中心递交了Aldurazyme在中国的上市申请并被纳入优先审评程序。

　　据统计在我国发布的临床急需境外新药名单中，有三款黏多糖贮积症用药分别是Aldurazyme、Vimizim（依洛硫酸酯酶α）以及Elaprase（艾杜糖硫酸酯酶）。其中Vimizim用于治疗黏多糖贮积症IVA型患鍺，已于2019年5月在国内获批上市

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