镰状细胞性贫血贫血

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&& &&& 【干货】新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
澳大利亚研究人员最近报告,他们通过一种新型基因技术,重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因,成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。
镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病,患者的红细胞中含有异常血红蛋白,细胞由正常情况下的圆形变为镰刀形,引发贫血、栓塞等多种症状。
血红蛋白对人体至关重要,它吸附肺部氧气并运载至全身各处。
澳大利亚新南威尔士大学发布的新闻公报说,在人类胚胎发育阶段,有特定基因负责编码合成胎儿血红蛋白,帮助胎儿从母体血液中获取氧气。但胎儿出生后,大部分人的这一基因自动关闭,另外一个基因开启,负责编码合成成人血红蛋白。后一基因发生变异会导致各种血液疾病。
该校科学系主任默林·克罗斯利教授领导的研究团队发现,某些人体内的胎儿血红蛋白基因并未如期关闭,而是一直保持开启状态,原因是该基因发生了微小变异。这些人即使通过遗传患上镰状细胞贫血,其症状也较轻。
研究小组将这类特殊人群的胎儿血红蛋白基因的变异引入目标红细胞中,相当于重新激活了胎儿血红蛋白基因,使红细胞内的血红蛋白产量显著增加,红细胞活力明显增强。
上述研究结果发表在新一期英国《自然·通讯》杂志上。
“由于我们引入的这个基因是原本就存在于人体中的,所以这种基因‘编辑’肯定是有效且对人体安全的”,克罗斯利说。不过研究小组表示,仍需进行更多研究,才有可能进行临床治疗镰状细胞贫血等血液疾病的试验。来源:新华网推荐专业交流群转化医学网已形成系列微信群,想进入请加砖头哥微信号“vipmed”,注明姓名+单位+职务,和感兴趣的群。每人限2群,因大部分群聊人数已经过百,进群前请确保开通微信支付功能(进群免费,微信的要求)。专业群分为:基因群、细胞群、IVD群、仪器试剂群、样本库群;临床群分为:医生群(大群)、分子病理群、妇幼群、检验群、眼科群等。独乐乐不如众乐乐,赶快进群和专家、大咖交流吧!细胞头条点击下方“阅读原文”查看详情
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京ICP备号-2&&&&京公网安备34镰状细胞贫血症病人的护理--《国外医学.护理学分册》1999年09期
镰状细胞贫血症病人的护理
【摘要】:
【关键词】:
【分类号】:R473.5【正文快照】:
镰状细胞贫血是遗传性血红蛋白病中最常见的类型,本病是因正常血红蛋白A(HbA)部分或全部被异常镰状血红蛋白(HbS)取代所致。镰状细胞疾病的特点是异常血红蛋白的生成、溶血性贫血、异常的红细胞阻塞血管引起急慢性组织损伤。镰状细胞贫血是一种常染色体隐性遗传
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镰状细胞贫血别名:镰状细胞性贫血
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镰状细胞贫血是1949年世界上最早发现的第一个分子病,由此开创了疾病分子生物学时代。其分子病理是&基因发生单一碱基突变,正常&基因第6个密码子为GAG,编译谷氨...
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